细胞研究改写癌症与遗传病治疗规则

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一个被改造的免疫细胞,可能比化疗药物更精准地杀死癌细胞;一段被修复的基因片段,或许能终结家族遗传病的噩梦。

十年前,美国女孩埃米莉的白血病让所有医生束手无策。化疗失败后,医生抽取她的血液,给T细胞装上“癌细胞导航系统”,再输回体内。这些经过基因改造的CAR-T细胞,像特种部队一样清除了她体内的癌细胞。十二年过去,埃米莉的血液里再没出现过癌细胞。

这种被称为“活体药物”的疗法,正在颠覆传统癌症治疗模式。CAR-T细胞疗法已让超过80%的复发难治性B细胞白血病患者获得长期生存。中国已有三款自主研发的CAR-T药物上市,治疗价格从120万元降至50万元以内。

『干细胞』移植让“柏林病人”蒂莫西同时治愈了白血病和艾滋病。医生发现,移植的『干细胞』携带天然抗HIV基因,直接改写了他的免疫系统密码。现在,全球已有五例通过类似方法治愈的艾滋病患者。

在实验室里,科学家用皮肤细胞“倒带”出诱导多能『干细胞』,再将其变成胰腺细胞治疗糖尿病,或转化为神经元对抗帕金森病。日本科学家已经用这种方法,让瘫痪猴子重新站立。

基因编辑技术CRISPR正在临床试验中修复镰刀型贫血患者的造血『干细胞』。美国一名志愿者接受治疗后,彻底摆脱了每月输血的日子。这种基因手术刀,未来可能切除家族遗传病的致病基因。

武汉同济医院用CAR-T疗法治疗了200多例淋巴瘤患者,60%达到完全缓解。上海仁济医院的『干细胞』治疗让肝硬化患者肝脏再生。北京协和医院正在试验用基因编辑『干细胞』治疗地中海贫血。

2023年,中国科学家首次用化学小分子将人类多能『干细胞』转化为全能『干细胞』,这项突破登上了《自然》杂志封面。这种比黄金还珍贵的细胞,能发育成任何器官组织。

国产CAR-T细胞的制备时间从两周缩短到三天,成本降低70%。深圳某企业研发的纳米载体技术,能让基因编辑效率提升20倍。这些突破让更多患者有望用上细胞疗法。

下一代CAR-T细胞正在研发“智能开关”,可随时启动或暂停抗癌功能。科学家给『干细胞』装上“自杀基因”,防止其过度增殖。基因编辑工具不断升级,错误率从30%降到0.1%。

实验室里已经培育出迷你肝脏、肾脏甚至大脑。这些类器官可用于药物测试,未来可能直接移植。英国科学家用患者细胞3D打印出角膜,让盲人重见光明。

细胞治疗仍面临挑战。实体『肿瘤』的CAR-T疗效不足20%,基因编辑可能引发脱靶突变。但每一次突破都在改写医学教科书,让更多绝症患者看到曙光。

当医学进入细胞时代,癌症可能变成慢性病,遗传病能被提前修正。这些肉眼看不见的微小生命单元,正成为对抗疾病的最强武器。

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