人工智能在驱动药物发现方面正在以前所未有的速度发展。今年上半年，AI研发的药物开始迈向临床阶段，而相关领域的合作及投融资事件也出现井喷。中国本土创新企业在AI药物研发方面走在全球前列。咨询公司麦肯锡称，人工智能是制药业“百年难得的历史性机会”。
药物设计迈向“原子级精准工程”
近日，在上海科技大学举办的一场技术转化相关的产业研讨会上，上海科技大学研究员刘佳教授介绍了一项最新的研究成果——基于人工智能的第四代肉毒素药物设计，肉毒素正在迈向工程化时代。
凭借新的人工智能大模型的能力，药物的分子设计正从过去的“概率碰撞”迈向“原子级精准工程”，将开启一个更快、更准、更智能的分子设计时代。
刘佳指出，肉毒素正从天然提取向重组蛋白转型，其中，靶向神经递送工具及AI驱动的蛋白改造是未来研发的重要方向。目前，上海科技大学正在通过其孵化的生物创新技术公司若弋生物进行相关药物的临床转化，并拓展潜在适应证，最终形成创新产品产业化的“中国方案”。
近年来，分子结构预测与蛋白设计快速进展，虽能提升效率，但由于成功率过低，仍需要依赖大量实验筛选。而这些实验常依赖动物免疫、高通量筛选等方式，具有周期长、成本高等特点，遇到新靶点时成功率更是极低。因此过去几乎没有任何一种AI发现的药物能最终走向后期临床。
一位生物制药公司高层对第一财经记者表示：“大多数的候选药物分子的有效性通常要等到人体测试后才能揭晓。到目前为止，这仍然是非常难预测的。因此，AI最好的新领域可能是第一阶段临床试验的机会，可以结合人类数据和人工智能超快速地进行药物测试。”
这种趋势从今年开始出现了扭转。波士顿咨询的一份研究显示，AI生成的药物分子在一期临床试验中的成功率已经高达80%至90%，高于50%的历史平均水平。这意味着，AI发现的药物正在突破临床一期的瓶颈，展现出进入后期临床验证阶段的潜力。
在这一转变的过程中，中国生物制药企业再次引领技术前沿。本月早些时候，《自然医学》发表评论称，由AI发现的药物和靶点组合的针对特发性肺纤维化的随机二期临床试验结果显示出安全性和疗效迹象，该研究标志着将人工智能辅助的药物发现引入临床治疗方面迈出坚实的一步。
评论提到一项来自中国北京协和医院徐作军团队和上海AI制药公司英矽智能研究团队的成果，该成果展示了如何利用生成式AI平台，“从零开始”发现全新靶点并设计全新分子、完成实验验证的过程。
由于看到AI在药物临床方面的巨大潜力，今年以来，越来越多的生物医药公司开始使用AI支持药物研发工作。微芯生物也开始在新药早期研发阶段使用AI技术，以缩短研发时间。
微芯生物创始人兼CEO鲁先平对第一财经记者表示：“人工智能算力、算法的巨大进步正在制药行业发挥更大的作用，现在的AI计算能力可以将接近极限的全部可能性都考虑到了。”
近百亿美元涌向AI制药
在AI制药前景乐观的预期下，资本也在快速涌入这一赛道。今年上半年，全球已有近百亿美元涌入AI制药。
在国内市场上，上半年最大的一笔AI制药融资发生在英矽智能，该公司宣布完成约1.23亿美元的E轮融资，超额完成既定目标。
跨国公司与中国本土企业针对AI制药的合作授权的大额交易也开始频现。对于现金流充裕的跨国制药公司来说，战略合作是一条相对低成本的创新途径。
今年6月，阿斯利康与石药集团宣布达成最高达53亿美元的合作，利用石药集团的AI药物发现平台开发小分子候选药物。据介绍，石药集团AI药物发现平台将新药早期发现时间缩短超过30%，研发成本降低近一半，候选化合物筛选准确率提高近3倍。目前已实现3项对外授权。
同月，国内AI制药龙头企业晶泰控股与美国医药投资人Gregory Verdine创立的DoveTree公司签署数十亿美元管线授权合作意向书。
在全球范围内，今年上半年，诺和诺德与AI制药公司Deep Apple Therapeutics达成一项超过8亿美元的合作；赛诺菲也以最高5.45亿欧元的价格获得了AI制药公司Formation Bio子公司的一款口服双重JAK/SYK抑制剂。
展望AI制药领域下一阶段的发展，如何将AI发现的药物从一期临床推进至二期及后期临床，是企业正在努力的方向。此外，AI制药的数据瓶颈也有待破解。未来，加快推进数据共享、标准制定与稀疏数据建模算法，强化多模态融合以提升模型泛化能力与生物系统理解等方面是重要的突破方向。
“未来，我们将会看到越来越多的公司利用新技术，从大量数据中学习，以重塑药物的发现。”一位生物医药投资人对第一财经记者表示。他表示，药物发现和开发是一个巨大的行业，人工智能将帮助该领域的从业人员从艰苦的手工艺转向更加自动化的精准技术。
上述人士进一步解释称，准确的数据是推动AI制药领域发展至关重要的基础。“这些数据非常专业，包括分子信息、蛋白质结构和生化相互作用的测量。人工智能可以从数据模式中学习，并提出可能有用的候选药物。”他表示。
